Decenni di esperienza nel tradurre la ricerca nascente in programmi di scoperta di farmaci

IRBM è un’organizzazione di ricerca con decenni di esperienza nel tradurre la ricerca nascente in programmi di scoperta di farmaci, che fornisce supporto attraverso la pipeline di scoperta di farmaci e offre servizi autonomi.

Il progetto, proposto da una delle strutture più innovative per la ricerca preclinica e lo sviluppo clinico, affronta il tema dei malfunzionamenti nei normali meccanismi di controllo dell’espressione genica, causa di numerose patologie con l’obiettivo di verificare la possibilità di modificarne la regolazione.
Uno dei principali metodi di attivazione trascrizionale è determinato dal rilassamento della cromatina mediante inibizione degli enzimi acetil-transferasi (HDAC). Molecole in grado di svolgere questa funzione sono state approvate per uso umano, tuttavia, ad oggi, il loro impiego è molto limitato a causa della loro tossicità.

IRBM è proprietaria di una classe di inibitori di HDAC, potenzialmente a bassa tossicità, e si pone l’obiettivo di provarne l’efficacia nella distrofia muscolare di Duchenne, tramite collaborazione con La Sapienza – Università di Roma, dove molecole analoghe hanno dato risultati incoraggianti.
Un ulteriore obiettivo è ottenere inibitori selettivi dell’isoforma 3 (o di altre isoforme) che possano ridurre la tossicità legata all’inibizione di HDAC e che possano essere di rilievo in aree in cui HDAC3 è coinvolta, come ad esempio quella cardiovascolare/antifibrotica.

Il progetto è stato finanziato con i fondi POR FESR Lazio 2014-20, nell’ambito del Programma per la reindustrializzazione e industria 4.0 – Avviso pubblico “Life 2020”